È stato approvata ieri dal CdA di AIFA la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Sistema Sanitario Nazionale per tutti i bambini affetti da SMA1 (atrofia muscolare spinale) sotto i 13,5 kg di peso.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 quando oltre all’ammissione alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età era iniziata anche parallelamente una rigorosa negoziazione affinché si potesse definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
Inoltre l’accordo con l’azienda include un’importante impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
In Sicilia la vicenda era risaltata alla cronaca per la storia del piccolo Luca Sansone di Milazzo. Non è ancora certo che potrà finalmente ricevere le cure necessarie, dato che il piccolo pesa 17,5kg.
I genitori, continuano nella campagna di informazione. “Seppur lieti della notizia – scrivono – che dà speranza a decine di bambini in tutta Italia, è evidente che per il piccolo Luca la strada è ancora in salita, e dunque chiediamo con forza che sia fatto ogni ulteriore sforzo per continuare la gara di solidarietà che lo ha accompagnato nelle ultime settimane.”
Qui la raccolta fondi per Luca: https://www.gofundme.com/…/2pgct5-aiutiamo-il-piccolo…
“Si tratta di un bel risultato – scrivono Francesco D’Uva e Antonella Papiro, portavoce M5S – che abbiamo fortemente caldeggiato. Ci siamo infatti impegnati affinché, a livello nazionale, venisse reso gratuito questo costosissimo farmaco per più bambini possibili, tra cui anche il piccolo Luca di Milazzo che ora potrà accedervi gratuitamente.
La scorsa settimana avevamo depositato un’interpellanza parlamentare, oltre alle numerose iniziative, appelli e comunicati per sensibilizzare su questo delicato tema con la consapevolezza che il diritto alla salute e alla vita deve essere per tutti.
La strada intrapresa è quella giusta ma ora bisogna fare in fretta e prevedere subito, negli studi clinici preposti, la somministrazione del farmaco ai bambini come il piccolo Luca che hanno superato i 18 chili”.
Anche l’on. Alessio Villarosa ha rilasciato una dichiarazione: “Ci tengo vivamente a ringraziare la Presidente della Commissione Affari Sociali della Camera, On. Maria Lucia Lorefice che avevo prontamente interessato, per l’impegno profuso e il costante aggiornamento in merito a questa importantissima problematica, che ha visto un grosso coinvolgimento di tutto il mio territorio nell’importante battaglia portata avanti anche dalla famiglia del piccolo Luca Sansone. Sono veramente felice di poter finalmente comunicare una notizia di importanza vitale per tutti i bambini, e soprattutto le loro famiglie, affetti da SMA1.” Conclude Villarosa.